Salud Investigación

El largo y complicado recorrido de la terapia génica

Parece novedoso pero en realidad la terapia génica, aquella que sustituye o repara un gen defectuoso con el fin de curar la enfermedad que provoca, lleva más de cuarenta años siendo objeto de la investigación.

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La terapia génica centra el trabajo de dos investigadores españoles, los doctores Ramón Alemany y Juan Bueren, quienes en la jornada para periodistas “Un café con... ”, organizada por Pfizer, mostraron claramente su apuesta por la utilización del material genético como agente terapéutico.

Sin embargo, reconocen que todavía hay que superar obstáculos como el alto coste, la financiación de la investigación, los posibles efectos adversos o consideraciones éticas, además de avanzar en retos como llegar a un mayor espectro de enfermedades.

“De aquí a cinco años, pacientes con enfermedades monogénicas de células de la sangre se tratarán con terapia génica, esta es la terapia del futuro”, aseguró Juan Bueren, jefe de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas en el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)/IIS Fundación Jiménez Díaz y del Centro de Investigación Biomédica de Enfermedades Raras (CIBERER).

“La terapia génica está para quedarse, es una realidad, pero el presente todavía hay que trillarlo mucho”, reconoció por su parte Ramón Alemany, jefe del Grupo de Terapia Génica y Viral del Cáncer en el Instituto Catalán de Oncología.

Las enfermedades monogénicas hereditarias, el caso de muchas enfermedades raras para las que no se han desarrollado fármacos, donde se conoce nítidamente la diana que hay que corregir, son las que más garantía de éxito presentan en la actualidad si se tratan con terapia génica. Pero también son candidatas enfermedades metabólicas; hemofilias; retinopatías del ojo o inmunodeficiencias.

El cáncer o las enfermedades neurodegenerativas están también en el punto de mira de la terapia génica, sobre todo por su alta prevalencia, aunque al ser patologías multigénicas el desarrollo y aplicación de la terapia con genes es más lento y complicado.

Pero ya existe un medicamento en el mercado, Kymriah (de Novartis), aprobado este año en Estados Unidos, con terapia con CAR T Cells contra leucemia linfoblástica aguda en niños y adolescentes. Se trata de modificar estas células T para que ataquen a las células malignas.

Un poco más sobre terapia génica

El concepto de terapia génica es sencillo: reparar o sustituir el gen defectuoso que causa enfermedad, aunque está evolucionando más hacia la reparación que hacia la agregación de una copia entera del gen mutado.

Lo que no es tan sencillo es conseguir las herramientas para que ese gen llegue a la célula enferma.

Los vectores son los vehículos que se utilizan para introducir el gen terapéutico y que llegue, infecte, a todas las células enfermas del paciente.

Aunque existen distintos vectores no virales y virales, hoy en día los que mejores resultados están dando son dos tipos concretos de vectores virales: los derivados del virus del VIH (lentivirus); y los adenoasociados. Los primeros se utilizan ex vivo, cuando se extraen las células dañadas, se reparan en el laboratorio y se vuelven reimplantar en el paciente; mientras que los segundos se transfieren in vivo, directamente al enfermo.

“Aspiramos a que un único tratamiento permita curar al paciente porque, una vez que el gen está produciendo la proteína terapéutica en los tejidos, lo va a seguir haciendo de por vida”, aseguró el doctor Bueren, doctor en Farmacia por la Universidad Complutense de Madrid.

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