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Embriones humanos: reparan mutación en gen

Un equipo de científicos ha logrado por primera vez, mediante técnicas de edición genética, corregir en embriones la mutación del gen que causa miocardiopatía hipertrófica.
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Embriones humanos: reparan mutación en gen

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LLa técnica, que usa el sistema de edición genética CRISPR-Cas9, corrigió el error en la etapa más temprana del desarrollo de los embriones; esto evitaría su transmisión a generaciones futuras.

Los resultados se publican en Nature y sus autores aseguran haber cumplido con todas las consideraciones éticas de la Academia Nacional de Ciencias de EUA sobre técnicas de edición genética.

Estos se mantuvieron con vida unos pocos días y nunca se desarrollaron pensando en su implantación.

Los científicos del Laboratorio de Expresión Genética del Instituto Salk (California) recalcan que, aunque se trata de resultados prometedores, estos son preliminares y es necesaria mucha más investigación para asegurar que no se produzcan efectos no deseados.

También participa la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón, el Instituto de Ciencias Básicas de Corea del Sur y el laboratorio de ingeniería para la innovación de diagnóstico molecular BGI-Qingdao y Shenzhen (China).

No es la primera vez que se publica un artículo sobre edición genética en embriones. Hasta ahora lo habían hecho equipos chinos, pero sí que es la primera vez en EUA, con unos resultados que prueban que el procedimiento es “más efectivo y seguro” de lo pensado, resumió a Efe.

A diferencia de los anteriores trabajos, aquí se usa una metodología distinta que favorece la generación de embriones sanos.

Embriones humanos: cortar el genoma

Para llevar a cabo los experimentos se generaron embriones nuevos, no se utilizaron como hasta ahora embriones sobrantes de procesos de fecundación ‘in vitro’: se produjeron cigotos fertilizando ovocitos sanos con esperma de un donante portador de una mutación en el gen MYBPC3 (causa miocardiopatía hipertrófica).

Quien tiene una copia mutada de este tiene un 50 % de probabilidades de transmitirlo a sus hijos.

Otra de las novedades es el momento en el que se usó CRISPR-Cas9, una técnica que permite cortar el genoma donde se quiere para después repararlo -son unas tijeras moleculares programables ‘hechas’ de proteínas y pequeñas secuencias de ARN-.

Las usaron de dos formas, administrándolas después de la fecundación, como en anteriores trabajos, y antes, introduciéndolas a la vez que el esperma en el óvulo; esta última fórmula es la que provocó los resultados más sorprendentes, según los autores.
 

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