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Medicamentos huérfanos: llamada urgente a la investigación

La mayoría de las enfermedades raras no disponen de un tratamiento específico ;y por eso, la investigación se convierte en un asunto urgente para la industria farmacéutica.
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Foto de la prensa/archivo

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Son pocos los medicamentos huérfanos que existen en el mercado, 141 aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), en relación con las más de 7,000 enfermedades raras que existen, el 80 % de ellas de origen genético, y que afectan entre el 6 y 8 por ciento de la población mundial.

La mayoría de los medicamentos en desarrollo tienen que ver con cáncer y desórdenes genéticos, según el informe PhRMA’s publicado en mayo de 2016, que realizó un análisis de los 560 medicamentos médicos en fase de desarrollo.

Los 141 autorizaciones de fármacos se produjeron a raíz de un reglamento de la Unión Europea, del año 2000, que estableció que los afectados por enfermedades raras debían tener derecho a la misma calidad de tratamiento que otros pacientes y elaboró un sistema de incentivos para las empresas que los investigara y desarrollara.

Los medicamentos huérfanos, las enfermedades raras, la investigación y la asistencia ha sido el objeto de una jornada para periodistas organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).

Para el presidente de AELMHU, Josep María Espinalt, “sin la industria farmacéutica y su cooperación con los centros de investigación no habría habido avances ni podríamos hablar de patologías que ahora tienen tratamiento. Nuestro objetivo es llegar a cubrir la mayor parte de estas enfermedades raras”.

Los retos

El desarrollo de un medicamento huérfano comienza con la investigación y desarrollo de nuevas moléculas, los ensayos preclínicos y clínicos en sus fases I, II y III y la solicitud de autorización que debe conceder la EMA.

Los retos y características son: Un proceso que se puede prolongar de 10 a 15 años hasta su comercialización. Los costes son similares a los tratamientos más prevalentes. Existen pocos pacientes para los ensayos clínicos, dificultad para encontrarlos. Esto obliga a tener abiertos esos ensayos en diferente países y durante más tiempo. Esfuerzos adicionales en producción para garantizar el suministro de unos fármacos que en su mayoría son biotecnológicos y por tanto más caros.

La complejidad

Cada medicamento huérfano es el primero para esa enfermedad, “es empezar en cada caso de cero”, apunta Espinalt. Enfermedades muy heterogéneas, poco o nulo conocimiento sobre la historia natural de la enfermedad y difícil identificación del paciente.

Urge un plan

Por otra parte, el director científico del Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Raras (CIBERER), Pablo Lapunzina, criticó al Ministerio de Sanidad por retrasar la implementación de un plan de medicina de precisión o genómica que ya anunció y que es importante para las patologías poco frecuentes.

“Hablar de enfermedades raras, cuyo origen es genético en un 80 % de los casos, es hablar de medicina genómica”, señala Lapunzina.

El investigador recuerda que el pasado mes de febrero en el Senado, la ministra de Sanidad, Dolors Montserrat, en respuesta a una interpelación del grupo socialista, se comprometió a impulsar una estrategia nacional de medicina de precisión que formara parte de un pacto de Estado por la Sanidad.

“Pero han pasado unos meses y no hay novedades, estamos perdiendo el tren porque los países de nuestro entorno llevan ya años con el proyecto de medicina genómica. Es difícil saber cuál es la idea de implementación porque todavía no nos hemos sentado a hablar de ella”, lamenta.

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